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創薬の基盤技術を確立するための研究を推進し、疾患領域にとらわれない創薬全般に必要な非臨床領域における基盤研究への支援
引用元：公募要領　第Ⅰ部第１章　1.1.2 事業の方向性

創薬の基盤技術を確立するための研究を推進し、疾患領域にとらわれない創薬全般に必要な非臨床領域における基盤研究への支援
引用元：公募要領　第Ⅰ部第１章　1.1.2 事業の方向性

次世代がん医療の創生に向けて出口を意識した国際的にも質の高い基礎的研究を支援
引用元：公募ページ　事業概要より

省庁連携及び産官学が連携し、がん患者を含む全ての国民とともに、基礎研究、臨床研究、政策研究のそれぞれを戦略的かつ一体的に推進するための事業
引用元：公募要領　第Ⅰ部第１章　1.1.1 事業の現状

最先端の技術を活用した医薬品、医療機器等の開発に資するため、新たな技術に対応する承認審査、市販後安全対策の基盤整備に関する研究を推進
引用元：公募要領 p1 第 1 章 事業の概要

1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果
AMED は、循環器病対策を推し進めると同時に、我が国の研究基盤を将来にわたって支える人材の育成
を最重要課題と位置づけ、若手研究者育成枠を大幅に拡充した基盤構築研究を重点的に推進いたします。本
公募では、「未来への戦略的投資」という側面を融合させ、以下の目的達成を目指します。
1. 若手研究者育成を通じた循環器病研究基盤の緊急強化・イノベーション創出
我が国の循環器病対策を加速化するためには、次世代を担う若手研究者の育成が不可欠です。そこで本事
業は、若手研究者を対象とした枠を大幅に拡充し、1 年間の短期集中投資を通じて、将来的に大規模な実用
化研究を主導するための基盤研究を支援します。また、単に研究費を配分するに留まらず、若手研究者に自
立した研究者としての実績を積ませる機会を提供します。このことにより、循環器病研究分野における新た
なイノベーションの芽を創出し、日本の医療産業の国際競争力強化に貢献します。
2. 実用化につながる基盤技術の迅速な確立
1 年の研究期間で、実用化(診断、治療、予防)に不可欠となる新たなデータ解析手法、新たなバイオマーカ
ー創出など、将来の「基盤」となる技術やリソースを迅速に構築することを目的とします。

1.1.1 概要
近年、ゲノム解析技術および情報解析技術の急速な進展により、疾患の発症や重症化のメカニズム解明が
加速し、個別化医療・予防医療の実現に向けた研究が世界的に進展しています。次世代医療実現バイオバンク
利活用プログラムでは、一般住民バイオバンクや疾患バイオバンクを基盤としたゲノム情報、オミックス情報、
臨床情報などの多層データを整備し、創薬や診断の実用化に資するエビデンスの創出を推進しています。ま
た、計算処理環境の整備やデータアクセス支援を行い、研究者や企業が円滑に解析を実施できる体制を構築
しています。
本プログラムは、国内バイオバンクに蓄積された多層データを核に、創薬等出口につなげるデータ駆動型
研究開発を推進し、多因子疾患の疾患メカニズムの解明から創薬標的の同定、モダリティ選択、診断技術開
発へとつながる出口志向の研究を加速することで、次世代医療の社会実装を目指します。

1.1.1 事業の現状
(1) 臨床研究・治験の必要性
臨床研究・治験は、医薬品等の有効性・安全性に関する情報を得るため、新規の医薬品等の創出に
不可欠なものです。そのため、国民に最先端の医薬品等を届けるためには、臨床研究・治験のさらな
る活性化による迅速かつ効率的な製品化等の実現が必要です。
(2) 臨床研究・治験を推進するにあたっての課題
臨床研究・治験の推進にあたり、以下の(a)から(e)のような課題が指摘されています。
(a) 革新的医薬品の開発は成功確率が低く、開発コストは年々増加しています。臨床研究・治験の実施
においてはデータの品質管理や各種規制等への対応等が必要であることから、多くの研究開発費
と適切な研究支援体制なしに臨床研究・治験を行うことは困難です。
(b) 希少疾患や小児領域等を対象とした医薬品は、医療ニーズは高いものの、対象患者の特殊性等か
ら採算性が低く、製薬企業が開発することが難しい分野であるため、開発が進んでいるとは言えな
いのが現状です。小児領域における医薬品の使用においては、小児に対する安全性、有効性等に関
する十分なデータが得られていないままに、成人の用法・用量等を参考に医師の裁量で使用せざる
を得ない場合があります。小児領域の医薬品開発が進みづらい理由として、適切な小児用剤形の
開発が必要となることや、対象患者が少ないこと等が挙げられており、小児領域の医薬品開発は、
本邦のみならず、世界共通の課題とされています。
(c) また、欧米で承認されているが国内では承認されていない、あるいは承認が遅延している医薬品
(ドラッグ・ロス品目※)が、海外ベンチャー企業発の医薬品ならびに希少疾患や小児領域等の医薬
品を中心に広がりつつあり、日本人患者に有効な治療選択肢を提供できずに不利益をもたらすこ
とが懸念されています。
※ドラッグ・ロスの詳細については、厚生労働省の『医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議』、『医薬品の迅速・
安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会 報告書』(令和 5 年 6 月 9 日)、『令和6年度厚生労働科学特別研究
事業 「ドラッグ・ロスの実態調査と解決手段の構築」研究班の整理結果を公表します』(令和 7 年 3 月 31 日)等を参照して
ください。
(d) 近年、アルツハイマー病を対象とした我が国発の疾患修飾薬が、国内外で薬事承認される等、国際
競争が激化する中、我が国の基礎研究の成果を認知症治療薬の実用化に繋げるために、薬事承認
を目指した臨床研究・治験の実施が重要となっています。
(e) 研究論文のデータ不正操作・利益相反等の研究不正を防ぐとともに、臨床研究に参加する被験者
の保護等倫理上の課題に対応するため、研究機関、医療機関又は事業者が医療分野の研究開発を
行うに当たり、法令及び研究開発に関する行政指導指針を遵守し、倫理的配慮及び個人情報の適
切な管理を行うよう、医療分野の研究開発の公正かつ適正な実施の確保に必要な取組みを実施す
る必要があります。

1.1.1 事業の現状
(1) 臨床研究・治験の必要性
臨床研究・治験は、医薬品等の有効性・安全性に関する情報を得るため、新規の医薬品等の創出に
不可欠なものです。そのため、国民に最先端の医薬品等を届けるためには、臨床研究・治験のさらな
る活性化による迅速かつ効率的な製品化等の実現が必要です。
(2) 臨床研究・治験を推進するにあたっての課題
臨床研究・治験の推進にあたり、以下の(a)から(e)のような課題が指摘されています。
(a) 革新的医薬品の開発は成功確率が低く、開発コストは年々増加しています。臨床研究・治験の実
施においてはデータの品質管理や各種規制等への対応等が必要であることから、多くの研究開
発費と適切な研究支援体制なしに臨床研究・治験を行うことは困難です。
(b) 希少疾患や小児領域等を対象とした医薬品は、医療ニーズは高いものの、対象患者の特殊性等
から採算性が低く、製薬企業が開発することが難しい分野であるため、開発が進んでいるとは言
えないのが現状です。小児領域における医薬品の使用においては、小児に対する安全性、有効性
等に関する十分なデータが得られていないままに、成人の用法・用量等を参考に医師の裁量で使
用せざるを得ない場合があります。小児領域の医薬品開発が進みづらい理由として、適切な小
児用剤形の開発が必要となることや、対象患者が少ないこと等が挙げられており、小児領域の医
薬品開発は、本邦のみならず、世界共通の課題とされています。
(c) 近年、アルツハイマー病を対象とした我が国発の疾患修飾薬が、国内外で薬事承認される等、国
際競争が激化する中、我が国の基礎研究の成果を認知症治療薬の実用化に繋げるために、薬事
承認を目指した臨床研究・治験の実施が重要となっています。
(d) 医薬品の臨床開発コストの増大や開発期間の長期化という課題を解決するために、臨床研究・治
験の効率化が求められています。患者レジストリや Decentralized Clinical Trial (分散化
臨床試験)
※(以下、「DCT」という。)、臨床研究・治験の質の向上や効率化に資する AI の活用等、
新しい手法を用いた臨床研究・医師主導治験の実施が期待されています。
※(参考) 日本製薬工業協会 医薬品評価委員会 臨床評価部会 「医療機関への来院に依存しない臨床 試験手法の導
入及び活用に向けた検討」(2020 年 9 月 )
(e) 研究論文のデータ不正操作・利益相反等の研究不正を防ぐとともに、臨床研究に参加する被験
者の保護等倫理上の課題に対応するため、研究機関、医療機関又は事業者が医療分野の研究開
発を行うに当たり、法令及び研究開発に関する行政指導指針を遵守し、倫理的配慮及び個人情
報の適切な管理を行うよう、医療分野の研究開発の公正かつ適正な実施の確保に必要な取組み
を実施する必要があります。