腎疾患実用化研究事業

腎臓をターゲットにした画期的治療法の開発
（１） 公募の背景と目標
本研究開発課題においては、低・中分子医薬品、バイオ医薬品の開発候補物の創出を目的とした研究
を行い、開発候補物の創出を目的としたスクリーニング系構築、ヒット化合物評価、構造最適化、探索的
薬効評価等によって、原則として研究期間終了時までに非臨床POCを取得し、さらに特許出願と治験準
備に進める状態になっていることを目標とする。
なお、直接的な対象疾患（主たる研究対象）が｢がん｣または｢指定難病｣に該当する場合や、開発対象
がiPS細胞等の再生医療等製品である場合は、本研究開発課題の対象外とする。ただし、慢性腎臓病への
増悪に至る腎疾患や急性腎障害の治療に関しての研究であれば、対象疾患が複数ある中で、一部がん・指
定難病を対象疾患に含む課題を応募することができます。
（２） 求められる成果
・開発候補物に係る知的財産権（新規特許出願等）に関する資料
・非臨床試験総括報告書
・新しい成果を示す資料（原著論文と、原著論文のリファレンス数等）
・企業等への導出を示す資料（該当する場合）
（３） 採択条件
（ａ）以下の条件を満たす若手研究者（研究開発代表者又は研究開発分担者）が1名以上参画する研
究開発課題であること。
研究開発開始年度の4月１日時点において、①年齢が満43歳未満の者、②又は博士号取得後10年
未満の者のいずれか高い方とします。③ただし、出産・育児又は介護により研究に専念できない期間が
あった場合は、①あるいは②に当該期間分（最長２年。延長の単位は月単位とし1月未満の日数は切
り上げます（例：研究に専念できない期間が17ヶ月14日の場合は18ヶ月の延長となります。））
加算することができます。
なお、採択後は必要に応じて、出産・育児又は介護の事実及び研究に専念できない期間を証明する関係
書類を提出していただく場合があります。
（ｂ）研究の主たる部分が非臨床POCの取得を目指した研究であること。
（ｃ）当該研究が該当する、法令・指針等に準拠した研究計画であること。
（ｄ）最終目標である薬事承認までのロードマップが明示されていること。また、当該研究の研究期間
内において内容・時期等が適切、かつ明確な短期目標（マイルストーン）を設定すること。各タスクを
誰が、いつまでに開始、完了するか、また各タスクの依存関係（前後関係）を具体的に示すこと。
（ｅ）創薬化学、毒性学、薬物動態等の開発候補物の合成・製造、開発及びレギュレーションを踏まえ
た評価が可能な専門家が研究に関与する等、必要な体制が整備されている、もしくは当該業務につい
て専門性を有する橋渡し研究支援拠点やCROに委託する研究計画であること。
（ｆ）戦略的に知的財産権を確保し、それを適切に管理・活用できる体制が整備されている、又はそれ
を支援する専門家（弁護士、弁理士等）と契約して実施できること。また、企業とのライセンス契約締
結にむけた交渉を担える担当者（弁護士等）が体制に加わっていること。なお、国内で知的財産権が保
有されている候補物を最大限優先することを原則とする。
（ｇ）対象とする疾患が特定され、その疾患の現状（診断基準、国内外患者数と有病率、既存及び先行
開発中の医薬品等医療技術など）及び調査方法・調査実施時期等根拠が明記されていること。また、提
案する治療法の優位性が明記されていること。医療経済学的視点を踏まえた社会的意義についても記
載されていること。
（ｈ）バイオマーカー測定等、検体の分析・保管が必要な場合には、試料のレポジトリ等を含めた体制
が整備されている、又は整備された機関等と契約して実施できること。
（ｉ）医薬品の開発に向けた実行可能な研究計画が策定されていること。
（ｊ）医薬品の開発等を行う場合には、対象製剤・製品等について詳細を記載し、PMDA審査経験者
等の関与を明確にすること。
（ｋ）本課題は原則として、非臨床POC取得を前提としており、研究期間終了時までに導出予定企業
等の協力が得られることが望ましい。
（ｌ）直接的な対象疾患（主たる研究対象）が｢がん｣または｢指定難病｣に該当する場合や、開発対象が
iPS 細胞等の再生医療等製品である場合は、本研究開発課題の対象外とする。ただし、慢性腎臓病への
増悪に至る腎疾患や急性腎障害の治療に関しての研究であれば、対象疾患が複数ある中で、一部がん・
指定難病を対象疾患に含む課題を応募することができます。応募課題の対象疾患が複数あり、がんま
たは指定難病を対象疾患に含む場合には、その理由を研究開発提案書に記載すること。
（m）女性の研究開発代表者あるいは研究開発分担者の参画を望みます。

腎疾患に対する独創的な病態解明研究
（１）公募の背景と目標
腎領域に対する治療は対症療法がほとんどであり、病態そのものにアプローチするような革新的治療
法の開発が望まれているところである。そこで、本研究開発課題では現状を打破すべく、最終的には臨床
応用されることを視野にいれつつも、他には無い斬新なアイディアを基にした腎疾患に対する独創的な病
態解明研究を行う。
なお、直接的な対象疾患（主たる研究対象）が｢がん｣または｢指定難病｣に該当する場合は、本研究開
発課題の対象外とする。ただし、慢性腎臓病への増悪に至る腎疾患や急性腎障害の病態解明に関しての研
究であれば、対象疾患が複数ある中で、一部がん・指定難病を対象疾患に含む課題を応募することができ
ます。
（２）求められる成果
・病態解明に関する画期的な発見を示す資料（研究班が作成した原著論文等）
・治療法の開発に結びつくシーズに関する資料（医薬品・医療機器の候補となる物質又は製品化の可
能性のある技術やノウハウに関わる知財関連資料等）
（３）採択条件
（ａ）以下の条件を満たす若手研究者（研究開発代表者又は研究開発分担者）が1名以上参画する研
究開発課題であること。
研究開発開始年度の4月１日時点において、①年齢が満43歳未満の者、②又は博士号取得後10年
未満の者のいずれか高い方とします。③ただし、出産・育児又は介護により研究に専念できない期間が
あった場合は、①あるいは②に当該期間分（最長２年。延長の単位は月単位とし1月未満の日数は切
り上げます（例：研究に専念できない期間が17ヶ月14日の場合は18ヶ月の延長となります。））
加算することができます。
なお、採択後は必要に応じて、出産・育児又は介護の事実及び研究に専念できない期間を証明する関係
書類を提出していただく場合があります。
（ｂ）独自の着想から新たな手法や新しい切り口で、疾患の発生メカニズムや分子病の解明等により、
治療標的を探索し発見する事を目的とする提案であること。
（ｃ）最終的に臨床応用される事を目的とした課題であること。
（ｄ）当該研究が該当する、法令・指針等に準拠した研究計画であること。
（ｅ）研究開発代表者が自らの着想により主体的に研究を実施する課題であり、研究開始日から必要
なエフォートを確保できること。
（ｆ）研究開発代表者自ら開発課題のマネジメントを行える体制を整えること。
（ｇ）直接的な対象疾患（主たる研究対象）が｢がん｣または｢指定難病｣に該当する場合は、本研究開発
課題の対象外とする。ただし、慢性腎臓病への増悪に至る腎疾患や急性腎障害の病態解明に関しての
研究であれば、対象疾患が複数ある中で、一部がん・指定難病を対象疾患に含む課題を応募することが
できます。応募課題の対象疾患が複数あり、がんまたは指定難病を対象疾患に含む場合には、その理由
を研究開発提案書に記載すること。
（ｈ）女性の研究開発代表者あるいは研究開発分担者の参画を望みます。

≪引用元：公募要領p.5-10(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫