全国：（委託）令和6年度 「成育疾患克服等総合研究事業」に係る公募（2次公募）

■背景と目標
母子の将来的な疾病負荷の軽減に向けて、妊娠から乳幼児期の早期ライフステージにおける介入は非常に効果が高いことが明らかになっているが、採算性等の課題もあり企業主導での新規医薬品等の開発が進みにくく、既存の医薬品も十分に活用されていない現状がある。
本研究開発課題では、生殖～妊娠・分娩、産褥期までの母子に特有の疾患、新生児～乳幼児期～学童期におけるアプローチを通した将来の疾病負荷や生活習慣病を含めた健康リスクに対して予防・早期診断や治療が可能となる、研究開発提案時点で国内未承認の有効成分を含有する医薬品又は国内既承認の医薬品等の新たな効能・効果、若しくは新規治療法の開発、薬物療法に関するガイドラインの作成に資するエビデンスの創出等に係る臨床試験について、実行可能性のあるプロトコールを作成することを目的とする。

■求められる成果
医師主導治験または特定臨床研究のプロトコール・同意説明文書の作成、臨床研究実施のための準備（倫理審査委員会の準備、治験薬の確保等）
※ 採択された場合、研究開発費は主にプロトコール作成費用（ARO 支援費用）、IRB・倫理審査委員会審査料、プロトコール作成や試験準備に係る打合せ時の旅費等を対象とします。プロトコール作成に必要な探索的研究の実施費用について一律には対象外とはしませんが、プロトコールを作成することが主である開発提案を求めます。なお、当該プロトコールに基づく試験の実施費用については原則対象外とします。

■採択条件
・ 臨床上の必要性が明らかなものであること。
・ 研究開発対象物が、周産期・小児期特有の疾患および将来の健康・疾病リスク軽減に向けた、医薬品医療機器等法における医薬品または再生医療等製品であること。
・ がんに直接的に関連する研究は本課題の対象とはしない。
・ 先行研究から本研究開発課題の構想に至った経緯を明らかにすること。
・ 臨床試験実施に向けたデータの十分性が示されていることが望ましい。
・ 将来的に実用化に結びつくような医師主導治験・特定臨床研究を目指したものであり、コンセプトの独創性、科学的妥当性、対象疾患、成果達成の可能性が示されていること。
・ 研究開発提案から医薬品承認又は適応効能追加等の出口までの全体の工程表（ロードマップ）を作成し、研究開発提案する研究が臨床応用（医薬品承認又は効能適応追加等）に向けてどの位置づけになるかが明示されていること。
・ プロトコールを研究開発期間内に作成できるよう、効率的なスケジュールが立てられていること。特に、プロトコール作成に必要な探索的研究を実施する場合にはそれをいつまでに完了でき、本課題の公募主旨であるプロトコール作成や試験準備に十分な期間をとって、それぞれの各段階をいつまでに完了するか、スケジュールを提案書に明記すること。また、本課題終了後（プロトコール作成後）臨床試験を実施するために競争的研究費への応募が必要な場合であって、想定する応募先（公募）が「プロトコールが作成できていること」を条件としている場合、その応募期日までにプロトコールを作成する必要があることを考慮すること。
・ 多施設共同でのガバナンスが取れる研究体制が構築されていること。実施に際して関連の学会・団体等との連携を図ることが望ましい。
・ 応募時点で製造販売を行う企業との連携が具体的に提示されることが望ましい。
・ 企業との連携体制が取れる研究を優先して採択する。
・ Withコロナの生活様式を踏まえた研究方法および支援方法を提案すること。
・ 当該研究が該当する、法令・指針等に適合した研究計画であること。
・ 契約後、適切な時期に倫理審査の承認番号をAMEDに共有すること。

■その他
・ 本事業では、治験等を実施するための研究デザイン設計、倫理審査、生物統計、モニタリング、データ解析、監査等の支援を行い、周産期・小児期における臨床研究を推進するための研究課題を立ち上げており、プロトコール作成支援を行うことができる。
※ 令和６年度「成育疾患克服等総合研究事業」１次公募採択課題研究開発課題名：周産期・小児臨床研究コンソーシアムを中心とする周産期・小児期の臨床研究推進のための多機関共同連携体制基盤の強化研究開発代表者：三上 礼子（国立成育医療研究センター）
・上記課題の支援を希望する場合は、提案書に、希望する内容を明記すること。
・上記課題の支援を希望しない場合は、既に臨床研究支援を受けている等、プロトコール作成を行うのに十分な研究体制であることを明記すること。
・なお、支援を希望しない場合でも、契約後に上記課題と連携を図ることができれば望ましい

≪引用元：公募要領p.5-6(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫