全国:(委託)令和8年度 「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(2次公募)
1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果
難病とは、発病の機構が明らかでなく、治療法が確立していない希少な疾病であって、当該疾病にかかる
ことにより長期にわたり療養を必要とすることとなる疾病を指します。平成 27 年 1 月 1 日から「難病の患
者に対する医療等に関する法律」(平成 26 年法律第 50 号)が施行され 110 疾病が指定難病として難病医
療費助成制度の対象となり、令和7年 4 月には 348 疾病まで拡大されています。これらの未だ効果的な治
療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、
医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進が必要です。
その種類が多い一方で症例数が少ないという難病の特性を踏まえた上で病態解明や治療法の開発を行う
必要があります。厚生労働科学研究における難病の実態把握、診断基準・診断ガイドライン等の作成等に資す
る調査及び研究から、AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、
切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と連携し、患者の実態とニーズを十分に
把握したうえで、研究開発のマネジメントを行います。なお、研究開発費の効率的活用の観点から、「がん」
「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象と
しません。
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件
を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進するこ
とで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。
【補助率詳細】
1課題あたり年間60,000千円(上限)(間接経費を含まず)
【対象経費】
直接費(物品費、旅費、人件費・謝金、その他)
間接経費又は一般管理費
国立研究開発法人 日本医療研究開発機構(AMED)
大企業,中堅企業,中小企業者,小規模企業者
A-1 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野 医薬品の治験準備(医薬品ステップ1)
2026/05/19
2026/06/15
3.1 応募資格者
本事業の応募資格者は、以下(1)~(7)の要件を満たす国内の研究機関等に所属し、かつ、主たる研究場
所とし、応募に係る研究開発課題について、研究開発実施計画の策定や成果の取りまとめなどの責任を担う
研究者(研究開発代表者)とします。
なお、特定の研究機関等に所属していない、もしくは日本国外の研究機関等に所属している研究者にあっ
ては、研究開発代表者として採択された場合、契約締結日までに、日本国内の研究機関に所属して研究を実
施する体制を取ることが可能であれば応募できます。
ただし、契約締結日までに要件を備えていない場合、原則として、採択は取消しとなります。
また、AMED ではスタートアップ企業等を「中小企業※の内、設立 10 年以内」と定義し、応募時や採択時、
研究進捗確認時に、財務状況の健全性を確認していきます。
※中小企業の定義は、中小企業基本法(昭和 38 年法律第 154 号)の定めるところによります。
なお、研究開発分担機関については、研究開発分担者の主たる研究場所となるものであり、国内の研究
機関等であることが原則です。海外で研究活動をする場合には、内容について AMED と契約又は交付申
請時に必要な条件を満たすか確認が必要になります。研究開発分担機関は、研究開発代表機関と再委託契
約(補助事業においては委託契約)を締結します。
研究開発代表者は、国内外におけるすべての勤務先を提案書に記入してください。また、研究開発代表者
の主たる勤務場所が、本研究開発課題の主たる研究場所及び所属する研究機関と異なる場合は、必ずその
旨を提案書に記載してください。記載がなかったことが後から判明した場合は、採択を取り消す場合があり
ます。
(1) 以下の(A)から(H)までに掲げる研究機関等に所属していること。
(A) 国の施設等機関※1
(研究開発代表者が教育職、研究職、医療職※2、福祉職※2、指定職※2又は
任期付研究員である場合に限る。)
(B) 公設試験研究機関※3
(C) 学校教育法(昭和 22 年法律第 26 号)に基づく大学及び同附属試験研究機関等(大学共同
利用機関法人も含む。)
(D) 民間企業の研究開発部門、研究所等
(E) 研究を主な事業目的としている一般社団法人、一般財団法人、公益社団法人及び公益財団法
人
(F) 研究を主な事業目的とする独立行政法人通則法(平成 11 年法律第 103 号)第2条に規定す
る独立行政法人、地方独立行政法人法(平成 15 年法律第 118 号)第2条に規定する地方独
立行政法人及びその他特別の法律により設立された法人
(G) 非営利共益法人技術研究組合※4
(H) その他 AMED 理事長が適当と認めるもの
※1 内閣府に置かれる試験研究機関や国家行政組織法第3条第2項に規定される行政機関に置かれる試
験研究機関、検査検定機関、文教研修施設、医療更生施設、矯正収容施設及び作業施設をいいます。
※2 病院又は研究を行う機関に所属する者に限ります。
※3 地方公共団体の附属試験研究機関等
※4 技術研究組合法(昭和 36 年法律第 81 号)に基づく技術研究組合
(2) 課題が採択された場合に、課題の遂行に際し、機関の施設及び設備が使用できること。
(3) 課題が採択された場合に、契約手続又は交付申請等の事務を行うことができること。
(4) 課題が採択された場合に、本事業実施により発生する知的財産権(特許、著作権等を含む。)及び研
究開発データの取扱いに対して、責任ある対処を行うことができること。
(5) 事業の実施中・終了後に関わらず、フォローアップ調査(実用化に向けた進展、担当者変更等)等の
AMED(AMED が委託した業者を含む。)が実施する調査に回答できること。
(6) 本事業終了後も、引き続き研究開発を推進するとともに、追跡調査等 AMED の求めに応じて協力
できること。
(7) スタートアップ企業等については、財務状況の健全性が確認できること。(審査時に財務状況が著し
く脆弱と判断されると不採択となる場合があります。また、課題が採択された後に、財務状況が著
しく脆弱で委託研究開発契約の履行能力又は補助事業の実施能力がないと判断されると、契約締
結又は交付できない場合があります。)
提案書類受付期間 令和8年5月19日(火)~令和8年6月15日(月)【午前 12 時】(厳守)
書面審査 令和8年6月中旬~令和8年7月上旬(予定)
ヒアリング審査 令和8年7月21日(火)(予定)
採択可否の通知 令和8年8月上旬(予定)
研究開発開始 令和8年10月上旬(予定)
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
創薬事業部 疾患医薬品研究開発課
難治性疾患実用化研究事業 担当
E-mail: rare-koubo@amed.go.jp
1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果
難病とは、発病の機構が明らかでなく、治療法が確立していない希少な疾病であって、当該疾病にかかる
ことにより長期にわたり療養を必要とすることとなる疾病を指します。平成 27 年 1 月 1 日から「難病の患
者に対する医療等に関する法律」(平成 26 年法律第 50 号)が施行され 110 疾病が指定難病として難病医
療費助成制度の対象となり、令和7年 4 月には 348 疾病まで拡大されています。これらの未だ効果的な治
療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、
医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進が必要です。
その種類が多い一方で症例数が少ないという難病の特性を踏まえた上で病態解明や治療法の開発を行う
必要があります。厚生労働科学研究における難病の実態把握、診断基準・診断ガイドライン等の作成等に資す
る調査及び研究から、AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、
切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と連携し、患者の実態とニーズを十分に
把握したうえで、研究開発のマネジメントを行います。なお、研究開発費の効率的活用の観点から、「がん」
「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象と
しません。
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件
を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進するこ
とで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。
関連する補助金