全国：（委託）令和8年度 「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）（開発補助事業）」

1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果
1.1.1 事業の概要
本事業では、再生・細胞医療・遺伝子治療における再生医療等製品の産業化促進を目的とし、創薬開発の
主体となる企業(ベンチャー等を含む。以下、同じ。)に対して、企業治験に進むために求められる薬事規制に
沿った臨床前段階での品質確立、製造方法の確立等に必要な研究開発を支援します。
1.1.2 事業の現状
AMED では各省連携プロジェクト「再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト」に基づき、再生・細胞医療・
遺伝子治療において、基礎から臨床段階まで切れ目なく一貫した支援を行っています。iPS 細胞、ES 細胞、
体性幹細胞等の幹細胞を用いた再生・細胞医療、in vivo 遺伝子治療又は遺伝子を導入した細胞を用いる
ex vivo 遺伝子治療は、臨床現場において新たな治療の選択肢となり、国民の健康増進に大きく寄与するこ
とが期待されます。今後、再生・細胞医療・遺伝子治療は、グローバルでの急速な市場の拡大が予想され、国
際競争が激化していることから、我が国のシーズ技術を再生医療等製品としていち早く実用化し、産業化を
促進することが望まれます。
再生医療等製品の開発を進めるには、規制当局が求める非臨床試験の実施並びに治験製品の製造工程、
規格設定等の品質の確立において、多くの資金や高い専門的知識が必要です。国内での開発においては、
「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」(以下、「薬機法」)及び薬機法に基
づく国内規制、海外展開に向けては当該国・地域の規制要件への対応が必要となります。しかしながら、適切
な開発・製造受託機関(Contract Development Manufacturing Organization:以下、 CDMO)と
のマッチングによる商用製造を見据えた製造プロセス開発が治験前に実施できず、創薬シーズが市場に出て
いけないケースや、規制当局が求める品質を確立することや非臨床試験を適切なタイミングで実施すること
ができず、迅速な企業治験につながらないケース等が起きており、産業化における大きな障害の一つとなっ
ています。こうした再生医療等製品の開発は多岐に亘るため、一社単独で開発を実施することは難しく、自
社で不足する機能を補う体制の構築が求められます。
1.1.3 事業の方向性
本事業では、再生・細胞医療・遺伝子治療における再生医療等製品の産業化促進を目的とし、臨床前段階
で製品の製造プロセス開発※を必要としている創薬開発の主体となる企業に対して、CDMO と連携し、
CDMO による商用製造を見据えた製造プロセス開発を中心に支援を実施します(非臨床試験実施の支援は
含みません)。これらの研究開発を通じて、企業治験の実施を加速するとともに、当該シーズの価値を高め、
ベンチャー・キャピタル等からの資金調達や他の製薬企業への導出、海外展開を通じた当該分野の産業化事
例の創出等を促進することを目指します。
※ 本事業における製造プロセス開発とは、規制に対応するための製法開発、スケールアップを想定した製法
開発、非臨床試験を目的とする必然性のあるスケールアップ製造、品質試験法開発などを対象とします。な
お、本事業における非臨床試験とは、医薬品等候補選定の最終段階以後に実施される薬理学試験、毒性試験、
薬物動態試験等を、主に念頭に置いています。
1.1.4 事業の目標と成果
本事業では、創薬開発の主体となる企業(ベンチャー等を含む。)が有する市場性が期待できる再生・細胞
医療・遺伝子治療等の再生医療等製品シーズの産業化を加速することを目標とします。CDMO による商用
製造を見据えた製造プロセス開発を前提とした製造プロセス開発支援を実施し、製品化を見据えた製造プロ
セスの確立を行うことにより、有望な創薬シーズの市場展開を後押しします。また、これらの取り組みによっ
て、シーズ開発力を高めて、企業治験等の臨床開発だけでなく、将来的にはベンチャー・キャピタル等からの
支援資金調達や他の製薬企業への導出等を促進することを目指します。