再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療開発加速化研究事業）

■1 ウイルスベクターの製造技術開発（チーム型）
　国産の AAV ベクター、レンチウイルスベクター等のウイルスベクターの企業導出･産業利用を目指した製造技術を確立するため、国産のウイルスベクター産生細胞を用いた、ウイルスベクターのnon GMP製造～GMP製造技術や品質評価技術を開発します。製造されたウイルスベクターを産業化に結びつける製造技術プラットフォームを構築するとともに、薬事基準やカルタヘナ法に対応した最適化研究や規制調和を目指す評価技術の開発も目指します。
　HEK293 由来細胞をしのぐ増殖能やウイルスベクター産生能を有する国産のウイルスベクター産生細胞について、培地、トランスフェクション試薬、最適なウイルスベクター製造プロトコール等の周辺技術を併せて開発し、国産のウイルスベクター製造プラットフォームを確立します。また、パッケージングプラスミドやヘルパープラスミドをゲノムに組み込んだ持続的ウイルスベクター産生細胞の開発にも取り組みます。最終的には国産のウイルスベクター産生細胞を用いた GMP レベルでの AAV ベクター、レンチウイルスベクター等の製造法を確立し、国内外の遺伝子治療に関連したCDMO、製薬企業、等に導出することを目指します。
　※そのため、以下のようなチーム型研究の推進を条件といたします。
　本事業でのチーム型研究とは、研究開発代表者が率いるグループを筆頭とし、研究開発分担者が率いるグループとチームを形成して進める研究です。チーム型研究を推進する上で、以下に留意してください。
　　➢ グループ毎に課題全体の目標達成に資する達成目標を定めること
　　➢ 研究開発代表者は、各グループの進捗管理を含む全体マネジメントを実施すること
　　➢ 役割に応じた適切な研究費を各グループに分配すること
　　➢ チーム全体として遺伝子治療における製造技術開発人材の不足を解消するため、実地訓練用に
　開発した製造法の共有等、課題３と連携すること
　　➢ 異なった専門性を有する研究者･研究機関等が参画すること（推奨）
　　➢ non GMP～GMPでの製造プロセス開発を行う者（国内に製造能力を有するCDMO等の企業の参加を想定）を中心として、ウイルスベクター産生細胞の機能向上を含む製造技術開発を行う者、品質分析を行う者（CRO 等の企業の参加を想定）、創薬シーズの臨床試験を行う者の４者の役割を担えるものが参画または連携すること

■2 遺伝子改変細胞の製造技術開発（チーム型）
　国産の遺伝子改変細胞（遺伝子改変操作には、遺伝子組み込み、遺伝子編集、エピゲノム調節、遺伝子発現調節を含みます）の創製やその細胞の効率的な培養拡大法などの製造技術開発を構築し、それら技術あるいはレンチウイルスベクター等を用いて作製した遺伝子導入･遺伝子改変細胞を産
業化に結びつけるGMP製造･製品化の技術開発や品質評価技術を開発します。
　国産のウイルスベクター産生細胞を用いた質の高いウイルスベクターや持続的ウイルスベクター産生細胞等の製造法確立を目指すのに対し、課題2.2.2ではレンチウイルスベクター等を用いた CAR-T 細胞等の遺伝子導入細胞やウイルス・非ウイルスベクターを使った遺伝子改変細胞を GMP 基準で製造できる方法の確立を早期に目指します。本事業終了時に高い安全性と再現性があり、コストや品質において国際的に優位性のある製造技術を開発します。また、遺伝子編集技術を用いたex vivo遺伝子治療の開発や効率的な遺伝子改変細胞の製造のために、本事業終了時に、CDMO等で利用できる自動細胞培養装置や製造の自動化につながる要素技術の開発等も含みます。
　※そのため、以下のようなチーム型研究の推進を条件といたします。
　本事業でのチーム型研究とは、研究開発代表者が率いるグループを筆頭とし、研究開発分担者が率いるグループとチームを形成して進める研究です。チーム型研究を推進する上で、以下に留意してください。
　　➢ グループ毎に課題全体の目標達成に資する達成目標を定めること
　　➢ 研究開発代表者は、各グループの進捗管理を含む全体マネジメントを実施すること
　　➢ 役割に応じた適切な研究費を各グループに分配すること
　　➢ チーム全体として遺伝子治療における製造開発人材の不足を解消するため、実地訓練用に開発した製造法の共有等、課題３と連携すること
　　➢ 異なった専門性を有する研究者･研究機関等が参画すること（推奨）
　　➢ non GMP～GMPでの製造プロセス開発を行う者（国内に製造能力を有するCDMO等の企業の参加を想定）を中心として、遺伝子改変細胞の製造技術開発を行う者、品質分析を行う者（CRO等の企業の参加を想定）、創薬シーズを所有し、臨床試験を行う者の４者の役割を担えるものが参画または連携すること

■3 遺伝子治療、細胞療法の開発･製造に関わる人材の育成
　遺伝子治療、細胞療法の開発や製造に関わる人材育成を目的とします。
　遺伝子治療における製造ノウハウをカリキュラムに組み込み、国内外のアカデミア、企業、公的機関から人材を受け入れて、座学、VR、ウェットラボ、製造設備の実地訓練等を活用した海外展開も可能な人材育成プログラムを開発設計し、研修を実施します。課題採択後、研究開発中に、課題１や２と連携して、新たに開発された製造法についても研修を実施することが望まれます。また、高専や大学、あるいは学会などと連携を積極的に行うことで、長期的かつ包括的な人材育成を達成するとともに、本事業支援期間終了後も自律的に持続的運営が可能な体制を整備することが望まれます。

≪引用元：公募要領p.6-8(2.22.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫