難治性疾患実用化研究事業（医療機器）

◦ 研究開発代表者:
▪ 日本国内の研究機関等に所属し、主たる研究場所とし、研究開発実施計画の策定や成果取りまとめの責任を負う研究者（1名）。
▪ 所属機関は、国の施設等機関、公設試験研究機関、大学、民間企業の研究開発部門、研究を主な事業目的とする一般社団法人・一般財団法人・公益社団法人・公益財団法人、独立行政法人、地方独立行政法人、技術研究組合などが含まれます。
▪ 課題が採択された場合、機関の施設・設備が使用でき、契約手続等の事務を行うことが可能であること。
▪ 知的財産権および研究開発データの取り扱いについて責任ある対処ができること。
▪ 本事業終了後も研究開発を推進し、追跡調査等AMEDの求めに応じて協力すること。
▪ スタートアップ企業等（設立10年以内の中小企業）については、財務状況の健全性が確認できること。著しく脆弱と判断される場合は不採択または契約締結不可となる可能性があります。
▪ 応募時点で特定の研究機関に所属していない、または日本国外の研究機関に所属している研究者も、契約締結日までに日本国内の研究機関に所属して研究を実施する体制を取ることが可能であれば応募できます。
◦ 研究開発分担機関:
▪ 原則として国内の研究機関等であること。海外での研究活動はAMEDとの協議が必要。
▪ 代表研究機関と再委託研究開発契約を締結します。
◦ 研究内容に関する要件:
▪ 開発しようとする医療機器が、特定された希少難治性疾患において薬機法に規定される診断・治療・予防を目的とし、かつクラスⅡ、PMDA審査が必要なⅢまたはⅣに該当するものであること。
▪ 対象とする疾患の現状調査方法、優位性を含むTPP（Target Product Profile）が明記されていること（A-1は記載可能な範囲で可）。
▪ 対象疾患をカバーする厚生労働省難治性疾患政策研究事業の研究班（政策班）が存在する場合は原則連携すること。
▪ A-1は、技術コンセプトについて妥当性の検証がなされ、協力企業等との開発に向けた議論を検討していること。
▪ A-1は、研究の主たる部分が製品仕様確定に向けたものであること。
▪ A-1は、研究開発期間中に開発を実施できる体制や専門家（臨床専門家、生物統計家、医療機器開発経験者、薬事専門家、臨床薬理専門家等）を整備完了できること。
▪ A-2は、治験に必要な全ての非臨床試験が研究開発期間内に完了する計画であること。既往・今後予定の非臨床試験について報告書等に基づくサマリー及びガントチャートを記載すること。
▪ A-2は、開発製品のQMS省令に適合して製造するための準備状況、今後の計画を記載すること。
▪ A-2は、開発製品を使用する対象疾患患者や使用方法を明確にし、リスクマネジメントがなされた製品仕様が確定していること、試作品レベルで機能することが確認されていること。
▪ A-2は、QMS省令に基づく製造管理、品質管理体制が構築されていること。
▪ 最終目標である薬事承認までのロードマップが明確で、適切なマイルストーンが設定されていること。
▪ 遵守すべき研究に関係する指針等を明示し、臨床研究の内容を具体的に記載すること。
▪ レジストリを構築する場合は、AMEDが指定するデータベース等と連携し、重複がないよう配慮し、継続性を確保すること。
▪ バイオマーカー測定等で検体の分析・保管が必要な場合、試料のリポジトリ等を含めた体制が整備されているか、契約して実施できること。
▪ 戦略的に知的財産権を確保し、管理・活用できる体制が整備されているか、専門家と契約して実施できること。
▪ 新型コロナウイルス感染症等の蔓延、天災、災害に関連した組織BCP（Business Continuity plan）に応じた研究推進のリスク評価、対策立案が望ましい。
▪ 研究開発費を上限として完遂できる試験計画とすること。追加資金が必要な場合は調達先・調達方法を記載すること。
▪ A-1は、非臨床試験開始前までにPMDAレギュラトリーサイエンス戦略相談の対面助言を受けること（実施済みの場合を除く）。
▪ A-2は、治験開始前までにPMDAレギュラトリーサイエンス戦略相談の対面助言を受けること（実施済みの場合を除く）。
▪ A-2は、現時点で導出先企業が確定していることは必須ではないが、導出に向けた協議が開始されていることが望ましい。未定の場合はアプローチ計画を示すこと。
▪ ヒト全ゲノムシークエンス解析を実施する場合、所定のプロトコール様式（ライブラリー作成、シークエンス反応、解析装置の機種名、QCの方法、リファレンスゲノムとのマッピング・アセンブルの方法を含む）の提出が必須であり、様式提出がない場合は不受理、条件を満たさない場合は不採択となります。また、検体・解析結果の国外持ち出しは原則禁止です（一部例外あり）。
▪ 不合理な重複および過度の集中がないこと。
◦ 提出書類: 研究開発提案書（必須）、非臨床試験サマリー・ガントチャート（A-1は任意、A-2は必須）、PMDA対面助言記録（実施済みの場合必須）、プロトコール等（必須）、開発実施体制を示す資料（A-1は任意、A-2は必須）、外部機関利用に関する資料（A-1は必須、A-2は任意）、QMS省令に基づく製造管理・品質管理体制を示す資料（A-2は必須）、企業導出に関する協議状況を示す資料（該当する場合必須）、製品開発仕様書（A-1は任意、A-2は必須）、特許出願・取得状況を示す資料（A-1は任意、A-2は必須）、論文・著書（任意）、開発候補物の確保状況と必要動物数を示す書類（A-1は任意、A-2は任意）、ヒト全ゲノムシークエンス解析プロトコール様式（実施する場合必須）など。
◦ 研究体制: 申請者を中心とした適切な研究開発体制と十分な連携体制が構築されていること。研究班構成員のジェンダーバランスへの配慮および若手研究者の積極的な参画が求められます。博士課程学生のRA等としての雇用および適切な処遇改善（年間180万円以上目安）を推進しています。若手研究者の自立的・安定的な研究環境確保のため、3年程度の任期確保に努めること。
◦ その他: データマネジメントプラン（DMP）の提出が義務付けられています。研究倫理教育プログラムの履修および履修管理が義務付けられています。研究活動における不正行為・不正使用・不正受給の防止措置を講じること。成果報告会等での発表を求められることがあります。