再生医療等実用化基盤整備促進事業

再生医療等推進モデル病院を軸とした臨床試験等の施設連携
（１） 目的
（A）再生医療等推進モデル病院
特に高度な技術を要する、臨床研究及び再生医療等製品等の開発を目指す医師主導治験等の支
援・受け入れに対応できる「再生医療等臨床研究モデル病院」を選定します。当該医療機関に
おいて、(i)～(iv)に記載の臨床研究及び医師主導治験等の支援・受け入れ、非臨床安全性試験
やFirst in Human (FIH)試験で使用するための細胞培養加工支援、規制対応等を行うことを通
じて、再生医療の臨床研究及び医師主導治験を広く普及させることを目的とします。
なお、本課題ではin vivo遺伝子治療の支援も対象とします。
(ⅰ)臨床研究及び医師主導治験等の遂行支援
・外部機関の臨床研究及び医師主導治験等の率先的な受け入れ実施
・外部機関の研究者の一時的な受け入れの枠組み構築
（臨床研究及び医師主導治験等実施中の身分付与など）
・共同での臨床研究及び医師主導治験の実施
(ⅱ)細胞培養加工又はベクター製造支援
・細胞培養、細胞調整、ベクター製造等の請負
・臨床培養士等の技術者の雇用
(ⅲ)規制対応支援
・再生医療等臨床研究提供計画、治験届、各種基準書等の作成請負
・PMDAの事前面談及び対面助言等への対応支援
(ⅳ)その他、再生医療等の臨床研究及び医師主導治験等の支援推進に資すること
・本事業における支援の利用方法等の研究者等に向けた広報活動等
・プロジェクトマネジャーや臨床培養士等の育成
（B）再生医療等推進連携機関
再生医療等臨床研究モデル病院と連携して臨床試験等を実施する医療機関において患者投与前
の細胞調製等の研究の実施に必要な体制を整備すること等を通じ、再生医療の臨床研究又は医
師主導治験実施の一層の推進を図ることを目的とします。
（２） 求められる成果
（A）再生医療等推進モデル病院
(ⅰ)臨床研究及び医師主導治験等の遂行支援
外部機関の臨床研究又は医師主導治験等の受け入れ１件以上
(ⅱ)細胞培養加工又はベクター製造支援
外部機関からの細胞培養、細胞調整、ベクター製造等の請負１件以上
(ⅲ)規制対応支援
再生医療等臨床研究提供計画、治験届、各種基準書等の作成請負１件以上
PMDAの事前面談及び対面助言等への対応支援2件以上
(ⅳ)その他、再生医療等の臨床研究及び医師主導治験等の支援推進に資すること
広報活動等による外部シーズ受け入れの促進
臨床研究又は医師主導治験等受け入れに必要な体制や設備等に関する検討結果等の報告
書の公表
得られた知見を他医療機関等に展開することによる再生医療等の臨床研究又は医師主導
治験の普及
若手キャリアパスを考慮した複数名のプロジェクトマネジャーや臨床培養士等の育成
（B）再生医療等推進連携機関
細胞調製施設やプロトコール作成等、臨床研究又は医師主導治験等の遂行に必要な体制
の整備等
再生医療等推進モデル病院と連携した臨床研究又は医師主導治験等への参画（準備を含
む）
（３） 採択条件
以下の全ての条件を満たす研究課題を採択します。再生医療等推進モデル病院は、再生医療等推進
連携機関と連携した臨床研究等を行う他、他の複数の医療機関による相互補完的な共同実施体制も
可能とします※1。なお、再生医療等推進連携機関は１機関以上設定することとします。また、採択
結果の公表時は再生医療等推進連携機関名についても公表します。
・再生・細胞医療については、令和6年度に本事業において採択された再生医療ナショナルコン
ソーシアムと協力して、円滑に事業を推進すること。
・in vivo 遺伝子治療については、厚生労働省の遺伝子治療実用化基盤整備促進事業が実施する
遺伝子治療支援コンソーシアムの活動と協力して、円滑に事業を推進すること。
（A）再生医療等推進モデル病院
・医療法に基づく臨床研究中核病院として承認されていること。また、多能性幹細胞（iPS 細胞
又は ES 細胞）等を用いた高度な安確法に基づく臨床研究及び薬機法に基づく医師種主導治験
を実施可能な機関であり、当該臨床研究または医師主導治験を現在実施中、または今後数年以
内に実施する予定があること。
・自機関に特定認定再生医療等委員会を設置している、または令和7年度中に設置を予定してお
り、特定認定再生医療等委員会の審査の質や体制を高める取り組みや、他機関からの審査案件
を含めた審査を行う予定となっていること※2。なお、審査の質や体制を高める取り組みや審査
実績があれば、研究開発提案書に記載すること。
・他機関の臨床研究または医師主導治験等に用いるシーズを自機関に受け入れて実施することが
可能な体制を構築できること。また、他機関の臨床研究または医師主導治験等に用いるシーズ
を受け入れて実施する際に、受け入れた他機関の研究者が主となる手術等が可能であり、それ
を自機関メンバーがサポートする仕組みを構築できること。すでに体制が整備されており、臨
床研究または医師主導治験の受け入れ予定があれば、なお望ましい。
・自機関においてGxP（GMP、GCTP 等）等、対応可能な設備・体制を保有していること。また、
臨床研究または医師主導治験等の受け入れ時には、細胞調製等の支援や、受け入れた研究者に
対する当該設備・体制の使用が許可できること。
・再生医療等推進モデル病院は、多施設での疾患レジストリを構築している等、被験者候補の検
索が可能なシステムを有すること。
・個々の研究課題に係るデータマネジメントが可能な体制を有していること。
・連携する再生医療等推進連携機関があり、再生医療等推進連携機関で実施する細胞調製に係る
整備等に協力していること。
（B）再生医療等推進連携機関
再生医療等推進モデル病院と連携した臨床研究又は医師主導治験等に参画し、その遂行に必要
な細胞調製施設等の整備等を行う意向があること。
事業期間内に最終工程となる細胞調製等を実施できること。

ベクター製造支援
（１） 目的
既に GxP（GMP、GCTP）等に対応可能な設備・体制を有する機関（アカデミア及びアカデミア発
ベンチャー等の民間機関）に対して、in vivo 遺伝子治療の非臨床安全性試験や First in Human
(FIH)試験で使用するための高い品質を有するベクターの製造設備・提供体制の構築を支援します。
ベクターは主としてウイルスベクターを対象としますが、非ウイルスベクターについても対象とし
ます。当該機関において下記（i）～（iii）を実施することで、国際展開を見据えたベクターの品質
確保等を目指し、遺伝子治療の実用化促進を図ります。
(i) アカデミアの研究規模を踏まえた費用で少量・高品質の非臨床安全性試験や FIH 試験用
GMP/GCTP グレードでのウイルスベクター等を製造するために必要な環境整備
(ii) アカデミア等から依頼のあった非臨床安全性試験やFIH試験用 GMP/GCTP グレードでのウイ
ルスベクター等の製造・提供
(iii) その他、in vivo 遺伝子治療の支援推進に資すること
（２） 求められる成果
(i) 環境整備
・令和７年度中にGMP/GCTP グレードによるベクター等の製造ができる環境整備の完了
・国際展開を見据えたベクターの品質確保等に向けた環境整備に関して、留意すべき課題の抽出
と取り纏め及び公表
(ii) 製造・提供
・令和７年度末までに、in vivo遺伝子治療におけるGMP/GCTP グレードのベクター製造を１製
品以上受託
・国際展開を見据えたベクターの品質確保等に向けた製造や提供に関して、留意すべき課題の抽
出と取り纏め及び公表
(iii) その他、in vivo 遺伝子治療の支援推進に資すること
・GMP/GCTP グレードのベクター製造における日本の技術力向上に資する提言や、研究成果の
発表等
・外部機関からのベクター製造依頼を促進するような広報活動の実施
・若手キャリアパスを考慮したベクター製造にかかる人材育成
（３） 採択条件
以下の全ての条件を満たす研究課題を採択します。
・アカデミアの研究規模を踏まえたベクター提供価格が設定されていること（事業期間内は実費
相当の価格帯とすること）。
・ウイルスベクター等の製造管理及び品質管理の手法が構築された製造設備を日本国内に有し、
国内で製造すること。
・ウイルスベクター等の製造・品質管理技術に関する人材を有すること。
・遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）
の第一種使用等または第二種使用等への申請・承認に係る対応を実施していること。
・厚生労働省が実施する予定の遺伝子治療実用化基盤整備促進事業が主催する会議に参加する等、
緊密な協力体制を構築して、円滑に事業を推進すること。

≪引用元：公募要領p.5-9(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫