移植医療技術開発研究事業

臓器分野
（１）【臓器分野1-1】臓器移植に関する新規管理戦略の開発に資する研究
■目標
移植後の臓器障害抑制や免疫抑制療法の最適化を含む長期予後を改善するための革新的研究や、
既存技術の利活用も含めた提供臓器の機能維持及び改善を図るための機械灌流技術や長期保存技
術の研究開発等を推進する。
■期待される成果
新たな免疫抑制療法の開発により移植後の患者の予後改善が期待される。また臓器の機能維持・
改善によって臓器摘出から血流再開までの時間を延長できれば、医療機関の時間的調整が可能と
なり、臓器の受け入れ促進につながることも期待される。これらは、移植された臓器の機能を維
持し、限られた提供臓器をより有効に活用することにつながると期待される。
■採択条件
（１） 当該研究における、求められる成果を得るためのロードマップが明示されていること。内
容・時期等が適切、かつ明確なマイルストーンを設定し、研究開発提案書に記載すること。
（２） 当該研究からもたらされる成果の学術的意義のみならず、社会的および経済的意義について
も、研究開発提案書に具体的に記載されていること。
（３） 研究開発提案書に、長期的な最終目標とこれに至る蓋然性の高い全体の開発ロードマップを
示し、当該研究が計画全体におけるどの段階にあり、どのような役割を果たすのかを明示す
ること。また、当該研究の研究期間内における短期目標（マイルストーン）について（成果
およびその達成時期など）具体的に明記されていること。
（４） 当該研究に関連する各種法令・指針等に準拠および遵守した研究計画であること。
（５） 将来的に、患者のＱＯＬや予後の向上、新たな治療法開発（医薬品・医療機器・再生医療等
製品等の開発への展開）、診療ガイドライン等の作成・改訂等に資するエビデンスの創出に
向けた実行可能な研究計画が策定されていること。
（６） 研究分担者又は研究協力者として、若手研究者・女性研究者を研究班に参画させるよう努め
ること。
（７） 臨床試験に関しては、試験計画骨子（試験デザイン、主要評価項目、設定症例数、解析方法
など）とともにこれらの設定根拠を示すこと。また、該当する法令・指針等に規定されてい
る実施のための承認が得られている（又はその見込みである）こと。

（２）【臓器分野1-2】臓器移植関連データを利活用した診断法・治療法の開発に資する研究
■目的
ドナー・レシピエントや移植待機患者に関する臨床情報等の登録データ、移植後のフォローアッ
プデータ、各患者から採取・保存された試料を用いて集積された遺伝子情報等のバイオデータや
その他移植関連データを効果的かつ効率的に使用し、患者の長期予後や移植後QOLの改善につな
がる成果を得る。
■期待される成果
本研究の結果、既存の臓器移植適応判断や治療戦略は刷新され、移植臓器の機能維持、改善に伴
う移植後長期生着が可能となる。また、予後予測が可能になれば、適切な移植後管理ができ、
QOL の改善につながる。さらに、ドナー適応基準が拡大されれば、深刻な臓器不足の改善、臓器
移植希望登録者の待機期間短縮にもつながる。
■採択条件
（１） 当該研究における、求められる成果を得るためのロードマップが明示されていること。内
容・時期等が適切、かつ明確なマイルストーンを設定し、研究開発提案書に記載すること。
（２） 当該研究からもたらされる成果の学術的意義のみならず、社会的および経済的意義について
も、研究開発提案書に具体的に記載されていること。
（３） 研究開発提案書に、長期的な最終目標とこれに至る蓋然性の高い全体の開発ロードマップを
示し、当該研究が計画全体におけるどの段階にあり、どのような役割を果たすのかを明示す
ること。また、当該研究の研究期間内における短期目標（マイルストーン）について（成果
およびその達成時期など）具体的に明記されていること。
（４） 当該研究に関連する各種法令・指針等に準拠および遵守した研究計画であること。
（５） 将来的に、患者のＱＯＬや予後の向上、新たな治療法開発（医薬品・医療機器・再生医療等
製品等の開発への展開）、診療ガイドライン等の作成・改訂等に資するエビデンスの創出に
向けた実行可能な研究計画が策定されていること。
（６） 研究分担者又は研究協力者として、若手研究者・女性研究者を研究班に参画させるよう努め
ること。
（７） 臨床試験に関しては、試験計画骨子（試験デザイン、主要評価項目、設定症例数、解析方法
など）とともにこれらの設定根拠を示すこと。また、該当する法令・指針等に規定されてい
る実施のための承認が得られている（又はその見込みである）こと。

造血分野
【造血分野】造血幹細胞移植後の移植関連合併症や免疫コントロールによる長期予後改善に資する研究
■目標
移植後のGVHD・GVLの革新的な診断技術の開発、長期予後改善につなげるためGVHDを抑制し
GVL 効果を高める新規治療技術の開発や GVHD 抑制のための免疫抑制薬の最適評価、
GVHD/GVLの層別マーカーの探索等を目指す。
■期待される成果
造血幹細胞移植において、革新的な技術を GVHD に対する診断や治療のツールとして導入し、多
角的にGVHDを解析すること、またGVHD阻害に最適な免疫抑制薬の選択や適切なGVHD/GVL
コントロールによって、患者の長期予後改善につながる成果を期待する。
■採択条件
（１） 「造血幹細胞移植」の定義は「移植に用いる造血幹細胞の適切な提供の推進に関する法律」
において用いられているものとし、これに当てはまらない「再生医療」に関する治療法の開
発を目指す研究等は、本研究課題の対象とはしない。
（２） 当該研究における、求められる成果を得るためのロードマップが明示されていること。内
容・時期等が適切、かつ明確なマイルストーンを設定し、研究開発提案書に記載すること。
（３） 当該研究からもたらされる成果の学術的意義のみならず、社会的および経済的意義について
も、研究開発提案書に具体的に記載されていること。
（４） 研究開発提案書に、長期的な最終目標とこれに至る蓋然性の高い全体の開発ロードマップを
示し、当該研究が計画全体におけるどの段階にあり、どのような役割を果たすのかを明示す
ること。
（５） 当該研究に関連する各種法令・指針等に準拠および遵守した研究計画であること。
（６） 将来的に、患者のＱＯＬや予後の向上、新たな治療法開発（医薬品・医療機器・再生医療等
製品等の開発への展開）、診療ガイドライン等の作成・改訂等に資するエビデンスの創出に
向けた実行可能な研究計画が策定されていること。
（７） 研究分担者又は研究協力者として、若手研究者・女性研究者を研究班に参画させるよう努め
ること。
（８） 臨床試験に関しては、試験計画骨子（試験デザイン、主要評価項目、設定症例数、解析方法
など）とともにこれらの設定根拠を示すこと。また、該当する法令・指針等に規定されてい
る実施のための承認が得られている（又はその見込みである）こと。

≪引用元：公募要領p.5-9(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫