全国:(委託)令和8年度 「難治性疾患実用化研究事業」

上限金額・助成額8,000万円
経費補助率 0%

未だ効果的な治療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進が必要です。
その種類が多い一方で症例数が少ないという難病の特性を踏まえた上で病態解明や治療法の開発を行う必要があります。
厚生労働科学研究における難病の実態把握、診断基準・診断ガイドライン等の作成等に資する調査及び研究から、AMEDにおける実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と連携し、患者の実態とニーズを十分に把握したうえで、研究開発のマネジメントを行います。
なお、研究開発費の効率的活用の観点から、「がん」「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象としません。
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

【補助率詳細】
A-1. 1課題あたり年間 20,000千円(上限)(間接経費を含まず)
A-2. 1課題あたり年間 20,000千円(上限)(間接経費を含まず)
A-3. 1課題あたり年間 60,000千円(上限)(間接経費を含まず)
A-4. 1課題あたり年間 80,000千円(上限)DRは60,000千円(上限) DCTは、さらに1課題あたり年間 20,000千円を増額可能とする。 (間接経費を含まず)
【対象経費】
<直接経費>物品費、旅費、人件費・謝金、その他
<間接経費または一般管理費>間接経費


国立研究開発法人 日本医療研究開発機構(AMED)
大企業,中堅企業,中小企業者,小規模企業者
公募研究開発課題名
A-1.医薬品のシーズ探索研究(医薬品ステップ0)
A-2.超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究(医薬品ステップ0・超希少)
A-3.医薬品の治験準備(医薬品ステップ1)
A-4.医薬品の治験(医薬品ステップ2)

2025/10/08
2025/11/25
本事業の応募資格者は、以下(1)~(5)の要件を満たす国内の研究機関等に所属し、かつ、主たる研究場所とし、応募に係る研究開発課題について、研究開発実施計画の策定や成果の取りまとめなどの責任を担う研究者(研究開発代表者)とします。
(1) 以下の(A)から(H)までに掲げる研究機関等に所属していること。
(A) 国の施設等機関※1(研究開発代表者が教育職、研究職、医療職※2、福祉職※2、指定職※2又は任期付研究員である場合に限る。)
(B) 公設試験研究機関※3
(C) 学校教育法(昭和22年法律第26号)に基づく大学及び同附属試験研究機関等(大学共同利用機関法人も含む。)
(D) 民間企業の研究開発部門、研究所等
(E) 研究を主な事業目的としている一般社団法人、一般財団法人、公益社団法人及び公益財団法人
(F) 研究を主な事業目的とする独立行政法人通則法(平成11年法律第103号)第2条に規定する独立行政法人、地方独立行政法人法(平成15年法律第118号)第2条に規定する地方独立行政法人及びその他特別の法律により設立された法人
(G) 非営利共益法人技術研究組合※4
(H) その他AMED理事長が適当と認めるもの
※1 内閣府に置かれる試験研究機関や国家行政組織法第3条第2項に規定される行政機関に置かれる試験研究機関、検査検定機関、文教研修施設、医療更生施設、矯正収容施設及び作業施設をいいます。
※2 病院又は研究を行う機関に所属する者に限ります。
※3 地方公共団体の附属試験研究機関等
※4 技術研究組合法(昭和36年法律第81号)に基づく技術研究組合
(2)課題が採択された場合に、課題の遂行に際し、機関の施設及び設備が使用できること。
(3)課題が採択された場合に、契約手続又は交付申請等の事務を行うことができること。
(4)課題が採択された場合に、本事業実施により発生する知的財産権(特許、著作権等を含む。)及び研究開発データの取扱いに対して、責任ある対処を行うことができること。
(5)事業の実施中・終了後に関わらず、フォローアップ調査(実用化に向けた進展、担当者変更等)等のAMED(AMEDが委託した業者を含む)が実施する調査に回答できること。
(6)本事業終了後も、引き続き研究開発を推進するとともに、追跡調査等 AMED の求めに応じて協力できること。
(7)スタートアップ企業等については、財務状況の健全性が確認できること。(審査時に財務状況が著しく脆弱と判断されると不採択となる場合があります。また、課題が採択された後に、財務状況が著しく脆弱で委託研究開発契約の履行能力又は補助事業の実施能力がないと判断されると、契約締結又は交付できない場合があります。)

提案書類受付期間:令和7年10月8日(水)~令和7年11月25日(火)【午前12 時】(厳守)
書面審査:令和7年12月上旬 ~令和8年1月上旬(予定)
ヒアリング審査:令和8年1月30日(金)~2月10日(火)(予定)
採択可否の通知:令和8年3月上旬(予定)
研究開発開始日:令和8年4月上旬(予定)

国立研究開発法人日本医療研究開発機構 創薬事業部 疾患医薬品研究開発課 難治性疾患実用化研究事業 担当 E-mail: rare-koubo@amed.go.jp

未だ効果的な治療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進が必要です。
その種類が多い一方で症例数が少ないという難病の特性を踏まえた上で病態解明や治療法の開発を行う必要があります。
厚生労働科学研究における難病の実態把握、診断基準・診断ガイドライン等の作成等に資する調査及び研究から、AMEDにおける実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と連携し、患者の実態とニーズを十分に把握したうえで、研究開発のマネジメントを行います。
なお、研究開発費の効率的活用の観点から、「がん」「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象としません。
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

運営からのお知らせ