難治性疾患実用化研究事業

■A. 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品※1の実用化に関する研究分野
（１）公募研究開発課題名
A-1.医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ０）
A-2.超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ０・超希少）
A-3.医薬品の治験準備（医薬品ステップ１）
A-4.希少難治性疾患で医薬品の治験に適応できる分散型臨床試験（医薬品プレステップ２）
A-5.医薬品の治験※2（医薬品ステップ２）
A-6.国内開発未着手品の治験（医薬品ステップ2・ドラッグロス）
（２）採択条件
【共通部分】
（ａ）対象とする疾患が特定され希少難治性疾患であること。その疾患の現状（既存及び先行開発中の医
薬品等医療技術など）について調査方法・調査実施時期等根拠を示した上で、提案する治療法の優位
性を含むTPP（Target Product Profile）※3が明記されていること。
※3 開発候補物名（化学名）、薬事申請上の分類（新有効成分、新効能、新投与量など）、想定効能・効果（有効性
が期待される疾患の症状）、ポジショニング（医療技術における位置づけ、アンメットメディカルニーズの充足
性）、有効性（臨床的に受け入れられる基準を満たしうることを、in vivo 評価結果を元に明示する）、安全性上の
課題（想定される毒性所見、in vivo 評価による安全域評価実現可能性、毒性バイオマーカーの有無）、用法・剤
形（患者の服用容易性）、臨床開発における課題などを意味する。
【公募研究開発課題毎の条件】
「A-1. 医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ０）」及び「A-2. 超希少難治性疾患に対する医薬品のシー
ズ探索研究（医薬品ステップ０・超希少）」の条件
（ｂ）「（３）求められる成果（ａ）」に記載された成果を求めるものであり、研究の主たる部分がシーズ探
索であること。
（ｃ）創薬化学、毒性学等の開発候補物の開発及び評価が可能な専門家※4又は製薬企業が研究に関与する
体制が整備されている、もしくは当該業務について専門性を有する橋渡し研究支援機関や CRO に委
託する研究計画であること。
※4 ここでいう創薬化学等の専門家とは開発候補化合物の特定における化合物設計、合成、物性評価の経験を有
する者。毒性学の専門家とは開発候補化合物選定における毒性評価及び薬物動態スクリーニングについての経験
を有する者をいう。
「A-2. 超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ０・超希少）」の条件
（ｄ）提案する研究開発内容が、本事業で規定する希少難治性疾患の克服を目指すものであり、かつ、超
希少難治性疾患を対象としていること。対象患者数は国内に1,000人未満を目安とし、提案が妥当で
ある根拠を研究開発書に記載すること（必須）。
また、根拠となる客観的証拠（国内患者を対象とした、公開済みかつ査読有りの文献や厚生労働科
学研究事業や信頼される学会の調査結果等）を資料番号９に追加すること。 複数の根拠があり、少な
い患者数を呈示する場合は、その合理性を説明すること。接頭語やただし書き等を提案者の判断で追
加することによって、患者数を1,000人未満とすることは認められません。
超希少難治性疾患については、独立した疾患概念が確立している、もしくは既存の疾患概念に当て
はまらないことが明確であることが望ましい。明らかに国内に 1,000 人以上の患者が確認されている
疾患の亜型、サブタイプ、一症候に関する研究は認められない。また、希少であっても医原性疾患は
対象外とする。死亡患者数は対象患者数に含めない。本採択条件を満たすかどうかは評価委員の判断
に委ねられる。
「A-3. 医薬品の治験準備（医薬品ステップ１）」の条件
（ｅ）治験を実施するために必要な全ての非臨床試験が研究開発期間内に完了する計画であること。また、
既に行った非臨床試験及び今後行おうとする非臨床試験について非臨床試験報告書等をもとに研究開
発提案書別紙である「非臨床試験サマリー」及び「非臨床試験ガントチャート」を記載すること。
（ｆ）治験用原薬と同等の品質が求められる非臨床試験で使用する原薬、及び原薬の規格安定性用、製剤
処方製法検討用の原薬の調達が済んでいる、あるいは調達が可能であることの理由を記載すること。
治験で使用する原薬及び製剤の治験GMP製造を実施する準備状況、今後の計画を記載すること。
「A-4. 希少難治性疾患で医薬品の治験に適応できる分散型臨床試験（医薬品プレステップ２）」の条件
（ｇ）分散型治験に用いる手法を検証するために必要な全ての試験が研究開発期間内に完了する計画であ
ること。応募時の資料に従来の治験手法に対する患者、治験機関の負担軽減、実施可能性の向上、再
現性を比較するための評価項目と方法、期待する成果に加え、用いる治療法が標準治療であることを
提示すること。また、研究開発期間終了後に治験を行う開発候補物の提示又は確保に向けた計画が示
せること。
「A-5. 医薬品の治験（医薬品ステップ２）」の条件
（ｈ）治験を実施するために必要な全ての非臨床試験について、非臨床試験報告書等をもとに研究開発提
案書別紙（非臨床試験サマリー）及び研究開発提案書別紙（非臨床試験ガントチャート）を記載し、
その中で非臨床データパッケージの充足性について説明すること。
（ｉ）製造販売承認申請を実施する導出予定企業名及び導出予定時期が記載されており、本研究にて臨床
POCが取得できた場合は当該企業が承認申請を担当することに同意したことを示す記録（メール等で
可）が提出されていること。なお、AMEDとの契約締結後1年以内に、本件についての契約書を研究
開発代表者と当該企業にて締結することとし、当該企業の権利、競争上の地位その他正当な利益を害
するおそれがある情報を除き、AMEDが契約内容を閲覧することを承諾すること。
（ｊ）導出予定企業の協力内容が明記され、評価（事前・中間・事後）や進捗管理の際に当該企業等の担
当者が同席すること。
（ｋ）対象とする製剤等の入手方法（企業等から供与、購入、自施設で製造、委託製造）、更にDR治験に
ついては薬事承認状況（国内外における承認状況及び取得している主な効能・効果と用法・用量）が
明記されていること。
（ｌ）AMEDとの契約締結後、半年以内に治験届を提出できること。
（m）難病患者に関するデータベース等を活用するなどして、短期間に予定被験者数を登録できる体制が
整備されている、又は初年度中に整備して実施できること（症例登録計画、予定登録数の事前調査等、
根拠となるデータを明示すること）。
（ｎ）治験（多施設で実施する場合は多施設共同治験）を実施できる体制や専門家（当該医薬品の対象と
なる疾患に関わる臨床専門家、生物統計家※5、臨床薬理専門家、薬事専門家等）が関与する体制が整
備されていること、医薬品の創製から製剤化までを網羅的に評価できる創薬化学等の専門家※4、薬物
動態研究者等が体制の中に含まれていること、又は整備された機関等と契約して実施できること。
※５ 責任試験統計家（日本計量生物学会）等の試験統計家の認定資格を有する又は統計検定（日本統計学会公認）
等の資格を有したうえで臨床試験統計家としての実績（例えば5試験以上等）があることが好ましい。
（ｏ）提案する研究開発課題で実施する実験、研究に関する臨床試験又は非臨床試験等に関するプロトコー
ル又はプロトコール概要等（目的、期間、対象、選択基準、除外基準、症例又は検体数、観察内容、
介入内容、試薬、使用機器、統計的手法、研究体制等の当該実験又は研究を実施するために必要な情
報を含むこと）を資料番号４に記載すること。
（ｐ）厚生科学研究における難病の実態把握、診断基準・診療ガイドライン等に資する調査研究から、
AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、切れ目なく実臨
床につながる研究開発が行われるよう、研究開発提案における対象疾患をカバーする（対象とする）
厚生労働省難治性疾患政策研究事業の研究班（以下、政策班）が存在する場合は原則、連携すること
（連携先及び連携内容を明らかにすること。申請時に連携していない場合はその理由を明示する必要
があり、その場合であっても採択後にAMEDが指定する政策班と連携すること）。
「A-6. 国内開発未着手品の治験（医薬品ステップ２・ドラッグロス）」の条件
（ｑ）治験を実施するために必要な全ての非臨床試験について、ライセンサー企業より入手した非臨床
試験報告書等をもとに研究開発提案書別紙（非臨床試験サマリー）及び研究開発提案書別紙（非臨
床試験ガントチャート）を記載し、その中で非臨床データパッケージの充足性について説明するこ
と。
（ｒ）治験薬を保有するライセンサー企業より国内で治験を実施するための治験薬の提供又は購入の同
意が得られていること。
（ｓ）治験薬を国内へ輸入するための方策と準備状況が示されていること。
（ｔ）実施治験でPOC取得後の国内における製造販売承認申請の行動計画が立案できていること。
（ｕ）AMEDとの契約締結後、１年以内に治験届を提出できること。
（ｖ）難病患者に関するデータベース等を活用するなどして、短期間に予定被験者数を登録できる体制
が整備されている、又は初年度中に整備して実施できること（症例登録計画、予定登録数の事前調
査等、根拠となるデータを明示すること）。
（ｗ）治験（多施設で実施する場合は多施設共同治験）を実施できる体制や専門家（当該医薬品の対象
となる疾患に関わる臨床専門家、生物統計家※5、臨床薬理専門家、薬事専門家等）が関与する体
制が整備されていること、医薬品の創製から製剤化までを網羅的に評価できる創薬化学等の専門家
※4、薬物動態研究者等が体制の中に含まれていること、又は整備された機関等と契約して実施で
きること。
※５ 責任試験統計家（日本計量生物学会）等の試験統計家の認定資格を有する又は統計検定（日本
統計学会公認）等の資格を有したうえで臨床試験統計家としての実績（例えば 5 試験以上等）があ
ることが好ましい。
（ｘ）提案する研究開発課題で実施する実験、研究に関する臨床試験又は非臨床試験等に関するプロト
コール又はプロトコール概要等（目的、期間、対象、選択基準、除外基準、症例又は検体数、観察
内容、介入内容、試薬、使用機器、統計的手法、研究体制等の当該実験又は研究を実施するために
必要な情報を含むこと）を資料番号４に記載すること。
（ｙ）厚生科学研究における難病の実態把握、診断基準・診療ガイドライン等に資する調査研究から、
AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、切れ目なく実
臨床につながる研究開発が行われるよう、研究開発提案における対象疾患をカバーする（対象とす
る）厚生労働省難治性疾患政策研究事業の研究班（以下、政策班）が存在する場合は原則、連携す
ること（連携先及び連携内容を明らかにすること。申請時に連携していない場合はその理由を明示
する必要があり、その場合であっても採択後にAMEDが指定する政策班と連携すること）。

■B. 希少難治性疾患に対する画期的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に関する研究分野
（１）公募研究開発課題名
B-1.再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ０）
B-2.再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ１）
B-3.再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ２）
（２）採択条件
【共通部分】
（ａ）再生・細胞医療・遺伝子治療について、治験あるいは申請までの研究開発の経験が研究代表者にあ
ること、又は経験がある研究者（アカデミア・企業は問わない）が体制に加わっていること（提案
書【協力体制】に該当者を記入すること）。その開発で得られた成果について提案書において説明が
なされていること。
（ｂ）対象とする疾患が特定され希少難治性疾患※１であること。その疾患の現状（既存及び先行開発中の
医薬品等医療技術など）について調査方法・調査実施時期等根拠を示した上で、提案する治療法の優
位性を含むTPP（Target Product Profile）※２が明記されていること。
※１「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4 要件を満たす。
※２ 想定効能・効果（有効性が期待される疾患の症状）、ポジショニング（医療技術における位置づけ、アンメ
ットメディカルニーズの充足性）、有効性（臨床的に受け入れられる基準を満たしうることを、in vivo 評価結果
を元に明示する）、安全性上の課題（想定される毒性所見、in vivo 評価による安全域評価実現可能性、毒性バイ
オマーカーの有無）、用法、各構成体の「形状、構造、成分」等、臨床開発における課題などを意味する。開発
継続の判断基準についても想定があれば記載すること。
【公募研究開発課題毎の条件】
「B-1.再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ０）」の条件
（ｃ）「（３）求められる成果（ａ）」に記載された成果を求めるものであり、研究の主たる部分がシーズ
探索であること。
「B-2.再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ１）」の条件
（ｄ）治験又は再生医療等安全確保法に則した臨床研究を実施するために必要な全ての非臨床試験が研究
開発期間内に完了する計画であること。また、既に行った非臨床試験及び今後行おうとする非臨床試
験について非臨床試験報告書等をもとに研究開発提案書別紙（非臨床試験サマリー）及び研究開発提
案書別紙（非臨床試験ガントチャート）を記載すること。
（ｅ）治験製品と品質の一貫性が求められる非臨床試験で使用する被験製品、及び品質試験、製剤処方製
法検討用の被験製品の製造に用いる原材料等の調達が済んでいるか、あるいは調達が可能であること
の根拠を記載すること。
「B-3.再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ２）」の条件
（ｆ）治験又は再生医療等安全確保法に則した臨床研究を実施するために必要な全ての非臨床試験につい
て、非臨床試験報告書等をもとに研究開発提案書別紙（非臨床試験サマリー）及び研究開発提案書別紙
（非臨床試験ガントチャート）を記載し、その中で非臨床データパッケージの充足性について説明す
ること。
（ｇ）製造販売承認申請を実施する導出予定企業名及び導出予定時期が記載されており、本研究にて臨床
POC が取得できた場合は当該企業が承認申請を担当することに同意したことを示す記録（メール等で
可）が提出されていること。なお、AMEDとの契約締結後1年以内に、本件についての契約書を研究
開発代表者と当該企業にて締結することとし、当該企業の権利、競争上の地位その他正当な利益を害
するおそれがある情報を除き、AMEDが契約内容を閲覧することを承諾すること。
（ｈ）導出予定企業の協力内容が明記され、評価（事前・中間・事後）や進捗管理の際に当該企業等の担
当者が同席すること。
（ｉ）対象とする製剤等の入手方法（企業等から供与、購入、自施設で製造、委託製造）が明記されてい
ること。
（ｊ）AMEDとの契約締結後、半年以内に治験が開始できる開発計画であること。
（ｋ）難病患者に関するデータベース等を活用するなどして、短期間（1 年以内を推奨）に予定被験者数
を登録できる体制が整備されている、又は初年度中に整備して実施できること（症例登録計画、予定
登録数の事前調査等、根拠となるデータを明示すること）。
（ｌ）治験（多施設で実施する場合は多施設共同治験）又は再生医療等安全確保法に則した臨床研究を実
施できる体制や専門家（生物統計家※３、臨床薬理専門家、薬事専門家等）が関与する体制が整備され
ていること、又は整備された機関等と契約して実施できること。
※３ 責任試験統計家（日本計量生物学会）等の試験統計家の認定資格を有する又は統計検定（日本統計学会公認）
等の資格を有したうえで臨床試験統計家としての実績（例えば5試験以上等）があることが好ましい。
（ｍ）医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）に基づく遺伝子治
療技術を利用した製品を用いた治験又は再生医療等の安全性の確保等に関する法律（再生医療等安全
性確保法）に基づく臨床研究では製品のタイプに応じた長期フォローアップが必要なことに留意し、
治験終了後のフォローアップ計画も含む提案であること。
（ｎ）原則、実験、研究に関する臨床試験又は非臨床試験等に関するプロトコールについて PMDA と協議
（再生医療等製品探索的試験開始前相談等）済みであること。提案書にはプロトコール概要（目的、期
間、対象、選択基準、除外基準、症例又は検体数、観察内容、介入内容、試薬、使用機器、統計的手法、
研究体制等の当該試験等を実施するために必要な情報を含むこと）を記載し、PMDA相談結果を添付す
ること。なお、当該試験の施行に際しコンパニオン診断薬（法）が必要な場合はそのための計画に関し
ても含めること。
（ｏ）厚生科学研究における難病の実態把握、診断基準・診療ガイドライン等に資する調査研究から、
AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、切れ目なく実臨
床につながる研究開発が行われるよう、研究開発提案における対象疾患をカバーする（対象とする）厚
生労働省難治性疾患政策研究事業の研究班（以下、政策班）が存在する場合は原則、連携すること（連
携先及び連携内容を明らかにすること。申請時に連携していない場合はその理由を明示する必要があり、
その場合であっても採択後にAMEDが指定する政策班と連携すること）。

≪引用元：公募要領p.7(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫