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1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果
難病とは、発病の機構が明らかでなく、治療法が確立していない希少な疾病であって、当該疾病にかかる
ことにより長期にわたり療養を必要とすることとなる疾病を指します。平成 27 年 1 月 1 日から「難病の患
者に対する医療等に関する法律」(平成 26 年法律第 50 号)が施行され 110 疾病が指定難病として難病医
療費助成制度の対象となり、令和7年 4 月には 348 疾病まで拡大されています。これらの未だ効果的な治
療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、
医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進が必要です。
その種類が多い一方で症例数が少ないという難病の特性を踏まえた上で病態解明や治療法の開発を行う
必要があります。厚生労働科学研究における難病の実態把握、診断基準・診断ガイドライン等の作成等に資す
る調査及び研究から、AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発まで、
切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と連携し、患者の実態とニーズを十分に
把握したうえで、研究開発のマネジメントを行います。なお、研究開発費の効率的活用の観点から、「がん」
「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象と
しません。
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の 4 要件
を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進するこ
とで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

がんを除く生活習慣病の発症予防・重症化予防を推進することを目的とした研究開発課題を支援

≪引用元：公募要領p.1(1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果)参照≫

受精・妊娠から胎児期、新生児期、乳幼児期、学童期、思春期、性成熟期、生殖期それぞれのライフステージと、次の世代を創出し育成する一連のサイクルである「成育サイクル」の観点から健康課題克服に向け、病態の解明と予防及び治療のための研究開発とその実用化を推進

≪引用元：公募要領p.1(1.1.1事業の現状)参照≫

女性が生涯にわたり健康に生活できるよう、必要な情報提供を行い、ライフステージごとの課
題に応じて包括的に支援

≪引用元：公募要領p.1(1.1.1事業の現状)参照≫

HIV 感染症の根治を目指した実用化研究（ワクチン･治療薬・治療法等の開発、医薬品シーズ探索等）、
それを支える基盤的研究（HIV 感染の機構解明等）や、HIV 感染症の合併症に対する治療法開発等の
推進・実用化

≪引用元：公募要領p.1(1.1.1事業の現状)参照≫

肝炎対策を総合的に推進するため、適切な肝炎医療の推進や普及啓発等と並び、その基盤となる基礎・
臨床・疫学研究等を推進する

≪引用元：公募要領p.1(1.1.1事業の現状)参照≫

近年新たに難病対策が講じられています。これらの未だ効果的な治療法の確立していない難病の克服のためには、治療法開発のための基盤技術開発研究、研究基盤確立研究、医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発研究等の推進

≪引用元：公募要領p.1(1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果)参照≫

開発途上国のニーズを基に、地球規模課題1を対象とし、社会実装2の計画を有する国際共同研究を政府開発援助（ODA）と連携して推進

≪引用元：公募要領p.1(1.1 事業の概要、現状、方向性、目標と成果)参照≫