全国：難治性疾患実用化研究事業（医療機器・ヘルスケア、疾患基礎研究）

■A 希少難治性疾患に対する画期的な医療機器の実用化に関する研究分野：医療機器のシーズ探索（医療機器ステップ0）
（１）成果
各研究開発課題の進捗状況に応じて、原則として研究開発期間終了時までに、以下の成果を求める。なお、企業等への導出がなされた場合は、薬事承認がなされたかどうか追跡評価等で確認する場合があるため、委託研究開発期間内であるなしに関わらず、AMEDが求めた際は当該情報をAMEDに報告すること。
・診断・治療・予防法の開発につながる画期的な発見を示す資料。（特許出願や原著論文）
・要求仕様が決定し、医療現場等のニーズを想定したプロトタイプ機が完成していること。
・研究期間中の画期的発見が研究期間終了後に本事業の希少難治性疾患に対する画期的な 医療機器等の実用化に関する研究につながるものであること。
（２）採択条件
（ａ）開発しようとする医療機器が、特定された希少難治性疾患において「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」第2条に規程の診断・治療・予防を目的とするものであり、かつクラスⅡ、Ⅲ（PMDA審査が必要なもの）、またはⅣに該当するものであること。
（ｂ）開発しようとする医療機器が、技術コンセプトについて妥当性の検証がなされ、開発に向けた議論を協力企業等と開始していること。
（ｃ）対象とする疾患の現状（既存及び先行開発中の医薬品等医療技術など）について調査方法・調査実施時期等根拠を示した上で、提案する検査法または治療法の優位性を含むTPP（Target Product Profile）が記載可能な範囲で明記されていること。
（ｄ）「求められる成果」に記載された成果を求めるものであり、研究の主たる部分が製品仕様確定に向けたものであること。
（ｅ）開発を実施できる体制や専門家（当該医療機器の対象となる疾患に関わる臨床専門家、生物統計家、医療機器開発の経験を有した薬事専門家、必要に応じて臨床薬理専門家等）が関与する体制が整備されていること、医療機器の設計から製品化までを網羅的に評価できる専門家が体制の中に含まれていること、又は整備された機関等と契約して実施できること。
（ｆ）厚生科学研究における難病の実態把握、診断基準・診療ガイドライン等に資する 調査研究から、AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医療機器等の研究開発まで、切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、研究開発提案における対象疾患をカバーする（対象とする）厚生労働省難治性疾患政策研究事業の研究班（以下、政策班）が存在する場合は原則、連携すること（連携先及び連携内容を明らかにすること。申請時に連携していない場合はその理由を明示する必要があり、その場合であっても採択後にAMEDが指定する政策班と連携すること）。

■B 希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究分野：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明研究(病態解明・若手)
（１）求められる成果
・研究期間中の画期的発見が研究期間終了後に本事業の希少難治性疾患に対する画期的な医薬品、医療機器等、再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に関する研究につながるものであること。
・診断・治療・予防法の開発につながる画期的な発見を示す資料。（研究代表者が発明者となる特許出願や本研究課題の成果が主となる査読付論文。査読付論文は研究代表者が原則として責任著者（corresponding author）あるいは共同の責任著者（co-corresponding author）の立場となる。あるいは、少なくとも筆頭著者（first author）の立場となる。）
（２） 採択条件
（ａ）研究開発提案は本事業で規定する希少難治性疾患（対象疾患に関しては第1章1.1 事業の概要の克服を目指す事を念頭にした病態解明研究であること。
（ｂ）動物モデルあるいは細胞モデルなどの疾患モデルを使って病態解明研究を行う際には、その疾患モデルが本事業で対象とする希少難治性疾患のモデルとして妥当であることを研究開発提案書で示すこと。
（ｃ）臨床応用されることを目的とし、研究期間終了後に本事業の「希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究」、「希少難治性疾患に対する画期的な医療機器等の実用化に関する研究」「希少難治性疾患に対する画期的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に関する研究」に繋がることを目指す研究開発であることを提案書に示すこと。
（ｄ）研究開発代表者は研究開発を実施するに当たり、当該研究開発課題に配分されるエフォート率は、契約開始後原則1年間は20％以上であること。応募時点でe-Radに登録されたエフォート（％）が20％以上であることを必須とする。
（ｅ）研究開発代表者自らが立案した研究構想を実現するために、主体的に研究を実施する課題であり、研究開始日から必要なエフォートを確保できること。
（ｆ）研究開発代表者が第3章3.2.6の若手研究者の定義に一致していること。

≪引用元：公募要領p.61(第15章 公募研究開発課題の概要)参照≫