再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム（再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題））

■事業趣旨
「非臨床 PoC 取得研究課題」（以下「本公募」）では、既に基礎的な研究実績があるシーズについて、
実用化を見据えた非臨床PoCを確立するトランスレーショナル・リサーチ(TR)や、これまでに実施した
臨床研究・治験から作用機序の解明等の基礎的な研究に立ち戻ることで新たな非臨床 PoC を確立するリ
バース・トランスレーショナル・リサーチ(rTR)を支援します。本公募で求める実用化を見据えた研究開
発とは、例えば、アカデミアでの製造方法からCDMO等の企業製造所への技術移管を目的とした製造工
程や品質管理項目の設定等、将来の商用製造を見据えた製造工程を意識した研究開発を指します。

■目標
研究課題終了年度末までに、科学的根拠の裏付けをもって堅牢性のある非臨床 PoC を確立し、再生医
療研究事業のマネジメントに関するチェック項目※のステージゲート①に到達することで、革新性の高
い再生医療等製品の創出につながる等、再生・細胞医療・遺伝子治療分野の進展につながることを目標
とします。
ステージゲート①（非臨床安全性試験開始前時点）
１．ターゲット又はシーズそのものの評価等に関すること
（１） 実用化の検討に値する研究であるか。
○ モデル動物における結果等から、ヒトでの対象疾患に対する効果が、エビデンスに基づいて
説明可能か（再現性のある結果が得られ、非臨床 PoC が確立しているか）。想定する作用機
序を説明できるデータが得られているか。
○ 非臨床PoC の検討に用いた細胞加工物※の細胞特性を検討し、期待する効果を担保する品質
指標が明確になっているか。
○ 対象疾患の想定、対象患者数、既存治療に対する本再生医療の位置づけ・優位性等の整理が
なされているか。当該検討をもとに、具体的な実用化のイメージ（再生医療等製品の開発、
医療技術の保険収載等）ができているか。
○ 想定している実用化のイメージを実現するための道筋（臨床研究、治験のいずれから開始す
るか等）が明確になっているか。
（２） 非臨床安全性試験を開始するための準備が整っているか。
○ 非臨床安全性試験に用いる細胞加工物※が決まっているか（効果が期待できる細胞加工物の製
造方法が確立しているか）。臨床に使用する細胞加工物※と非臨床安全性試験に用いる細胞加
工物※が異なる場合、品質同等性（又は外挿性）を説明する方法を考えているか。
○ 非臨床安全性試験に用いる細胞加工物※の品質が適切に評価できているか（経験者の適切なサ
ポートが得られているか）。
○ 臨床での投与部位、投与方法（回数、間隔を含む）、投与量、使用するデバイス等を想定し
て、非臨床安全性試験のプロトコールが作成されているか。治験を実施予定の場合、非臨床
安全性試験のプロトコールについて、PMDA と合意がなされているか。
○ 信頼性を担保した非臨床安全性試験を実施する準備が整っているか。
２．研究環境等に関すること
（１） 次のステージにかかる研究開発実施体制（外部機関の活用を含む）の目処はあるか。
○ 臨床プロトコールを作成するにあたって、臨床研究又は治験経験者のサポートが得られる目
処があるか。
○ ウイルスベクターによる遺伝子改変細胞を用いる場合、カルタヘナの対応について、開発ス
ケジュールに応じて PMDAとの協議を十分に行っているか。
○ 臨床に用いる細胞加工物※の製造の目処（委託先の選定等）がたっているか。臨床研究を実施
予定で、研究者自らが製造する場合、「特定細胞加工物※」の製造許可 （届出）の準備が開始
されているか。
（２） 知財に関し、知財担当者と導出に向けた適切な知財戦略や具体的な対応方策について検討を開
始しているか。

≪引用元：公募要領p.7(2.2公募対象となる研究開発課題の概要について)参照≫